Недавно «Лента.ру» писала о жительнице Сургута, которой врачи отказывались назначать необходимый, но дорогой препарат, предлагая взамен дешевые, но малоэффективные витамины. Публикация вызвала резонанс. Новая врачебная комиссия признала, что пациентка нуждается в терапии. Лечение уже началось. Однако статья стала еще и поводом для дискуссии: зачем тратить миллионы на спасение одного человека — не целесообразнее ли эту сумму потратить на лечение ста? Особенно это касается препаратов для орфанных больных, ведь стоимость лечения одного такого пациента может быть равна годовому бюджету региона. В государстве экономический кризис, денег на всех не хватает, и есть опасность, что «людоедских» споров о том, чья жизнь ценнее, станет больше. Поскольку запретных и неэтичных тем быть не должно, «Лента.ру» решила спросить об этом врачей, благотворителей и самих пациентов.
Читатель «Ленты.ру:»
Посчитаем. Разработка лекарства в условиях капитализма стоит где-то около миллиарда долларов и занимает иногда десятки лет. Далее — его регистрация, тоже огромные деньги. В США патентное право на лекарство длится 12 лет, то есть за 12 лет нужно отбить миллиардные расходы и получить хорошую прибыль. Все это, разумеется, заложено в стоимость лекарства. Соответственно, чем реже болезнь — тем дороже от нее лекарство. Больных редкими болезнями, конечно, жаль, но их жизни не так ценны для общества, как жизни миллионов людей, умирающих от обычных сердечно-сосудистых заболеваний.
...Все любят кивать на Запад, но в той же Америке, если нет медицинской страховки, никто вас даже не будет обследовать, не то что лечить. При ценах, которые устанавливают фармкомпании, нет в принципе возможности проводить массовое лечение от подобных болезней. Если курс лечения одного человека стоит примерно шесть миллионов в год, то что тут сделаешь? В тамошней медицине, уверен, есть масса точек приложения этих средств с большей эффективностью. Да, это достаточно циничный взгляд на вопрос, но здесь нужно делать выбор: вылечить 60 человек, проколов им курс лекарств на 100 тысяч каждому (а это тоже немало, обычный курс требует 5-10 тысяч в достаточно сложных случаях), или оплатить курс поддерживающей терапии для кого-то одного. Ну и что вы выбрали бы в условиях дефицита — 60 жизней или одна?
Читатель «Ленты.ру»
Где деньги взять? Можно, к примеру, арендовать на один «мерседес» меньше для бюрократов из Пенсионного фонда! И — бинго! Мы получим эти 20 миллионов для спасения одного человека, а бюрократ из ПФР пусть на велике ездит на работу, это, кстати, будет полезно для его здоровья! «Мерзкие» европейские бюрократы ездят на великах — и ничего.
Хорошо бы в таких случаях сразу мониторить сайт госзакупок по соответствующему региону. Нашли аукцион на автомобиль относительно дорогой — и автоматически меняем на «Рено Логан» в стандартной комплектации. Ноутбук за 120 тысяч — автоматически меняем на не дороже 35 тысяч рублей. Вот деньги и будут собираться на лекарства.
Сергей Курбатов, кандидат медицинских наук, невролог, нейрогенетик Воронежского областного клинического консультативно-диагностического центра:
Опасения, что если лечить всех «редких и дорогих» пациентов, то они разорят страну и станут причиной финансового кризиса, безосновательны. Если грубо говорить, орфанные патологии (в России к ним относят патологии, встречающиеся 1 к 10 000 населения — прим. «Ленты.ру») не распространяются как грипп. Количество таких нозологий всегда стабильно и составляет определенный процент от популяции. Сегодня описано около семи тысяч орфанных заболеваний. В мире лечение пока найдено только чуть больше чем для 300 из них.
Поскольку болезни редкие, это значит, что в одном регионе могут выявить одну нозологическую единицу наследственного заболевания, в другом — пять, а в четвертом — ни одной. Для области десять орфанных больных, которых нужно лечить дорогими препаратами, — катастрофа. Практически все эти больные ложатся на региональные бюджеты. Естественно, если соседнему региону повезло, и орфанных патологий там не встретилось, а у кого-то их десять, это вызывает бурю эмоций у местной власти. Эти этические, финансовые и медицинские проблемы не решить, если лечение редких больных останется обязанностью регионов. В масштабах маленькой области это неподъемные суммы. В масштабах страны — вполне.
Стать орфанным пациентом может каждый из нас. Раньше считалось, что если в детстве у человека ничего не обнаружили, то наследственных патологий можно не опасаться. Но, как показывает практика, больше примерно половины наследственных заболеваний дебютируют в позднем возрасте — то есть в 20-80 лет.
Наследственные болезни часто диагностируются в семьях, где никто никогда не болел, где все здоровы. Но каждый человек является носителем как минимум восьми рецессивных заболеваний. И если он находит в пару носителя мутаций в том же гене, то включается в действие его величество случай. От этих болезней не застрахован никто: ни административный работник, ни олигарх, ни человек низкого социального статуса.
И вот представьте, что наследственная болезнь стартовала в 40 лет — например, болезнь Помпе. А до этого человек чувствовал себя прекрасно, даже больничные листы никогда не оформлял. С каждым днем состояние пациента ухудшается. Но он знает, что есть средство, которое может этот процесс остановить. Если лекарство дорогое, его стоимость может действительно «съесть» региональный бюджет. Поэтому часто в регионах власти пытаются как можно позже начать лечение. Могут тянуть до того времени, когда больной уже становится явным инвалидом.
Лечение может помочь остановить процесс повреждения клеток, но не вернуть уже погибшие. Чем позже оно начато, тем меньше эффекта принесет. Утраченные функции полностью не возвращаются. Трагедия, когда у человека был шанс на нормальную, практически ничем не отличающуюся от других полноценную жизнь. Но из-за вопросов экономической целесообразности после постановки диагноза человек становится нецелесообразным для государства — и недееспособным, полностью зависимым от других. Разве это не современный фашизм?
Не нужно думать, что все орфанные болезни лечатся дорого. Например, есть гепатоцеребральная дегенерация (болезнь Вильсона-Коновалова), при которой в клетках печени и нервной системы накапливается медь. Если диагноз человеку поставлен вовремя, до значимой гибели нервных клеток, то лечение может обойтись примерно в тысячу рублей в месяц. Своевременно обнаруженная у новорожденных фенилкетонурия корректируется с помощью диеты — из рациона исключаются продукты, содержащие фенилаланин. И человек ничем не отличается от других. В противном случае заболевание приводит к умственной отсталости.
Есть болезни, лечение которых действительно стоит баснословно дорого. Против одной из форм спинальной мышечной атрофии (5q, частота которой 1:6500) в декабре 2016 года одобрен препарат Spinraza. Стоимость первого года терапии — 750 тысяч долларов, последующих курсов — 375 тысяч долларов в год на пациента. Это в Америке. В России препарат пока не зарегистрирован.
Но со временем лекарства дешевеют. И в противовес циничным комментариям о том, зачем огромные деньги тратить на одного человека, можно сказать не менее циничную вещь: благодаря орфанным больным наука движется вперед, врачи учатся лечить то, что еще вчера казалось безнадежным. И речь не только о редких болезнях, но и о тех, что встречаются в популяции достаточно часто — например, тот же рак. Ищут способ справиться не с какой-то конкретной болезнью, а исправить генетическую поломку. Доказано, что многие патологии возникают из-за мутаций в генах. Мы знаем сегодня десятки генных мутаций, и они вызывают тысячи болезней. То есть одни и те же мутации — миссенс, делеции, дупликации и т.д. — виноваты в возникновении многих наследственных болезней. Это значит, что если нашли способ «обезвредить» какую-то одну мутацию, то лечение распространится на сотни патологий — это вопрос времени.
Антон Барчук, онкоэпидемиолог, исполнительный директор Ассоциации онкологов Северо-Западного федерального округа:
Одна из задач государства — помогать людям в критических ситуациях, когда они сами ни при каких условиях не могут позволить себе эту помощь. Это, конечно, касается тяжелых и редких заболеваний, для которых лекарства стоят запредельных денег. Но ведь и многие онкологические заболевания можно считать орфанными.
Тут сложно и невозможно оценивать все только в деньгах, так как такие затраты никогда не окупаются, но это не должно останавливать от таких трат. Вопрос «зачем» тут не стоит, это — обязанность государства.
Другой вопрос, что государство должно и может планировать такие траты, чтобы они не были неожиданностью для бюджета. Для этого нужны эпидемиологические исследования; государство должно четко оценивать эффективность тех или иных препаратов и их альтернатив; участвовать в механизмах определения цены на препараты, при этом используя фармакоэкономические исследования и исследования оценки экономической эффективности тех или иных медицинских вмешательств (так делается в некоторых странах Европы в отношении в том числе онкологических препаратов). Если правильно планировать и обсуждать стоимость лекарств с производителями, а не принимать их как данность, то всем хватит.
Зачастую действительно затратными являются не столько дорогие препараты для лечения орфанных заболеваний, сколько препараты или методы с сомнительной эффективностью, которые используются довольно часто.
С закупками препаратов иногда все забывают, что многим больным нужны не только лекарства, но и условия для поддержания жизни должного качества. А это зависит не только от лекарств, но и от общей инфраструктуры здравоохранения или, например, паллиативной помощи.
Елена Хвостикова, директор центра помощи пациентам с редкими заболеваниями «Геном»:
Я уже много лет слышу, что кого-то надо лечить, а кого то — нет. Обиднее всего, когда такое слышишь от врачей! Мне говорят: «Как вы не понимаете, что цена лечения одного этого пациента стоит двадцати других?» А почему я должна это понимать? Я не понимаю, почему те двадцать должны жить за счет этой одной жизни, которая стала заложницей дороговизны препаратов. Почему я должна положить на весы жизнь своего близкого человека, если на другой чаше — 1000 диабетиков, которым не хватает денег на тест-полоски или на такое же лекарство, которое стоит дешевле? Почему они должны жить вместо меня или моего родного человека? С какой стати я должна совершить непонятный героизм, отдав свою жизнь во имя других, таких же больных? Я что, за Отечество жизнь отдаю? Нет!
В Конституции написано, что лечить нужно всех, там нет разграничений в зависимости от стоимости лечения. И я глубоко уверена, что наше государство действительно может лечить всех. Нет ничего ценнее, чем жизнь человека! К сожалению, в современном обществе, как ни странно, ценнее жизни — деньги, власть, богатство.
Еще, как правило, лекарства от орфанных заболеваний производятся за рубежом, в Европе или в Америке. Цена препарата даже на стадии продажи производителем уже очень высокая по многим причинам. Но к тому времени, когда препарат пройдет регистрацию в России, цена его возрастает минимум в два, а бывает — и в пять раз. В соседней Финляндии препарат стоит 3 000 евро, а в России — 15 000 евро за тот же флакон! Как объяснил мне американский производитель, у компании есть этический кодекс, в соответствии с которым она должна продавать свои препараты и в Африку, и в Россию, и в Европу по одной цене. Почему же такая разница?
В соответствии с требованиями российской стороны, необходимо провести перед регистрацией препарата проверки производственных площадок (иногда их пять и больше), где изготавливается лекарство, на соответствие локальным нормам производственной практики. И вот эта проверка стоит компании-производителю порой сотни тысяч евро, и проверка эта будет проводиться каждые пять лет. А сам производитель не может продавать минздравам свои препараты. Между производителем и покупателем есть прослойка под названием дистрибутор, на содержание компании которого тоже требуются средства... И есть еще куча всяческих препонов, в результате все расходы компаний закладываются в цену препарата, и она увеличивается в несколько раз.
Колоссальное количество времени занимает и проверка производства, и регистрация препарата. Для многих пациентов это значит, что они не получат вовремя лекарство, их состояние сильно ухудшится, а для некоторых это означает смерть.
Вот и получается, что пациент — заложник и бюрократических препон, и ценового беспредела. Получается, что государство само создает кучу препятствий, от которых цена на препараты становится огромнейшей. Зато потом государство — в лице региональных министерств — встает перед выбором, покупать эти дорогущие препараты или нет, а пациент так и остается заложником системы.
Государство лечит преступников в тюрьмах, которые в результате своей беспутной жизни заболевают СПИДом, туберкулезом и другими социально значимыми болезнями. Так выражается государственный гуманизм в отношении преступников. Даже злостных убийц лечат и кормят. А маленьким детям, которым необходимо жизненно важное лечение, отказывают, не задумываясь о том, что у ребенка есть шанс вырасти, стать практически таким же, как все, и принести пользу государству. Где логика? Каждая жизнь ценна, но почему жизнь бандита оказывается ценнее жизни ребенка?
Не так давно в квартире военнослужащего нашли целую комнату, набитую деньгами. Этих средств хватило бы, чтобы вылечить многих. Но кто-то деньги уже прибрал, уже даже не вспоминают про этого вояку. И таких ворюг много в нашей стране. Так почему не за их счет? Уверена, что все украденные у государства деньги должны возвращаться в казну и перенаправляться на лечение больных.
Лучше пациента полечить — и пусть работает и налоги платит, а мы все норовим довести до тяжелой инвалидности, посадить дома с сиделкой и пенсию платить по инвалидности. А потом судорожно повышать пенсионный возраст, потому что работающих не хватает. Не по-государственному это — не лечить людей!
Инна Становая, 35 лет, жительница Сургута, «редкий» пациент:
Я страдаю тяжелым прогрессирующим наследственным орфанным заболеванием — болезнью Помпе, поздняя форма. Постепенно я теряю способность к самообслуживанию и жизни. Это состояние сложно описать словами. Но скажу одно: заболевание очень коварно, медленно, по клеточкам отнимает мою подвижность и способность просто жить и радоваться каждому дню.
Есть лечение, которое поддерживает состояние, и чем раньше это лечение человек получит — тем больше шансов остаться на ногах. Скажу больше: ничем не отличаться от других людей и не стать инвалидом!
Вся беда — в стоимости препарата. Она неподъемна для больного и накладна для государства. А так как в наше время деньги превалируют над ценностью жизни, неудивительно, что проще оставить человека умирать в муках, чем так тратиться.
Мы прекрасно понимаем и чувствуем ценность близких нам людей. Если на минутку представить, что одного из них не стало, нам становится невыносимо больно. Но при этом очень маловероятно, что вас будет беспокоить некто, кого вы не знаете и никогда не видели. Это логично. Так в чем же все же ценность человека?
Этому не учат в школе, это не преподают в вузах, а ведь каждый живущий человек уникален и неповторим. Взять даже отпечатки пальцев — их невозможно подделать, они уникальны. А ДНК человека — сколько на планете людей, столько совершенно разных комбинаций! И ведь для чего-то это нужно?
А что вы скажете об эволюции? Несмотря на мое заболевание, которое является генетическим, я считаю себя просто неудачной попыткой эволюции. Но в следующий раз, на ком-то другом, обязательно получится подняться на новую ступень.
В настоящий момент я ощутила свою «редкость», мне живется очень нелегко. Но я твердо уверена, что, пройдя весь этот путь, я сделаю так, чтобы в будущем таким «редким» людям было проще, чтобы они знали, что их ждет, что нужно делать и куда идти. Пожалуй, остаться человеком и жить не только ради себя — и есть истинная ценность, которую нужно донести до победного конца.