На российский рынок выпущена первая партия инновационного препарата сенипрутуг, предназначенного для терапии пациентов с рентгенологическим аксиальным спондилоартритом. До сих пор лечение данного заболевания было направлено на подавление симптомов, таких как воспаление и боль. Однако новый препарат, разработанный командой ученых из биотехнологической компании BIOCAD и РНИМУ им. Н. И. Пирогова, предлагает революционный подход к лечению — он направлен на устранение причины заболевания. Подробности – в материале «Ленты.ру».
Болезнь Бехтерева, или анкилозирующий спондилит – хроническое системное воспаление, поражающее прежде всего позвоночник и суставы, но также может затрагивать другие органы, включая глаза, кишечник, сердце и легкие.
Самый серьезный риск — развитие иммунного воспаления и постепенная деформация позвоночника, которые может привести к сильной боли, ограничению подвижности и инвалидности.
Болезнь Бехтерева – аутоиммунное заболевание, то есть вызванное сбоем в работе иммунной системы. В этом случае организм «сходит с ума» и начинает атаковать собственные здоровые клетки органов, ошибочно считая их чужеродными. Ключевую роль в этом процессе играют аутореактивные Т-лимфоциты.
Как и другие аутоиммунные заболевания, болезнь Бехтерева трудно поддается лечению. Терапия обычно направлена на подавление аутоиммунного воспаления с помощью иммуносупрессивных препаратов и блокирования медиаторов воспаления. Однако эти методы не могут остановить развитие болезни. Ткани и органы продолжают разрушаться, хотя и более медленно.
При длительном использовании текущих опций терапии может развиваться иммуногенность, когда иммунная система пациента вырабатывает антитела против молекул лекарства. При этом эффективность препарата снижается вплоть до полного ускользания эффекта и может ухудшаться профиль безопасности. Кроме того, эта терапия подавляет весь иммунитет, подчас выключая какое-то его звено, что делает организм более уязвимым к инфекциям.
В поисках решения проблемы российские ученые использовали принципиально новый подход. С помощью биоинформатики они определили структуру рецепторов Т-клеток, которые напрямую связаны с развитием заболевания.
В отличие от раковых клеток, которые подвержены сильным мутациям, клетки иммунной системы остаются практически неизменными. Поэтому выявленные структуры служат надежным маркером патологических клеток, которые можно целенаправленно уничтожать.
В результате было разработано моноклональное антитело, которое прицельно уничтожает особую группу Т-клеток (TRBV9+Т-лимфоциты), вызывающих болезнь, но при этом не нарушает работу иммунной системы в целом.
До недавнего времени это казалось трудно достижимым.
Результаты клинического исследования препарата были опубликованы в международном научном журнале Nature Medicine. В статье рассказывается история 60-летнего пациента, который благодаря сенипрутугу достиг длительной ремиссии. У мужчины был диагностирован анкилозирующий спондилит в 1986 году. Он перепробовал все доступные на тот момент методы лечения, включая аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток и эндопротезирование тазобедренного сустава, но болезнь продолжала прогрессировать.
В 2019 году этический комитет РНИМУ им. Пирогова одобрил терапию этого пациента новыми моноклональными антителами. С тех пор его самочувствие постоянно улучшалось. Пациент начал заниматься лечебной физкультурой, хотя раньше из-за сильных болей в суставах и скованности не мог этого делать. Также у него улучшились объективные показатели подвижности позвоночника, а рентген зафиксировал исчезновение одного из остеофитов на бедренной кости, который до начала приема сенипрутуга непрерывно увеличивался.
В апреле инновационный российский препарат сенипрутуг был зарегистрирован Минздравом. Регистрационное удостоверение получено в рамках процедуры «условной регистрации». Процедура применяется во многих странах, включая Россию, для повышения доступности инновационных и жизненно важных препаратов.
14 июня BIOCAD объявила о выпуске первой партии сенипрутуга. В компании уточнили, что выпуск препарата в гражданский оборот позволяет лечебным учреждениям или региональным минздравам инициировать процесс закупки лекарственного средства.
Практически все государственные закупки проводятся в электронной форме на электронных площадках, что позволяет осуществить процедуру закупки максимально оперативно. Помимо этого, информация о закупке размещается на сайте единой информационной системы госзакупок. Как правило, закупку препарата инициирует лечебное учреждение или региональный минздрав. После определения победителя аукциона поставщик осуществляет отгрузку и доставку лекарственных средств в сроки, установленные контрактом.
До включения в перечень ЖНВЛП препарат будет доступен пациентам в рамках системы обязательного медицинского страхования и за счет региональной льготы. Решение о назначении сенипрутуга принимает лечащий врач-ревматолог при наличии медицинских показаний, для чего направляет пациента на врачебную комиссию, по итогам которой может быть рассмотрено назначение лекарственного средства.
Как пояснил «Ленте.ру» вице-президент по ранней разработке и исследованиям BIOCAD Павел Яковлев, препарат «прошел все обязательные процедуры, связанные с вводом в гражданский оборот, включая контроль в Росздравнадзоре и подведомственных ему учреждениях».
По его словам, параллельно BIOCAD инициирует процессы, направленные на включение сенипрутуга в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). В этом случае пациенты могут рассчитывать на получение препарата во всех существующих каналах финансирования, включая федеральную льготу.
Юрий Жулев, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, отметил, что регистрация препарата является лишь первым шагом на пути к его доступности для пациентов. Помимо перечня ЖНВЛП препарат необходимо включить в клинико-статистические группы (КСГ) и тарифы обязательного медицинского страхования (ОМС).
Министерство здравоохранения уже заявило о намерении рассмотреть вопрос о включении сенипрутуга в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Министр здравоохранения Михаил Мурашко подчеркнул, что это позволит регулировать цену на инновационное лекарство.
Доктор биологических наук, академик РАН, ректор РНИМУ им. Н. И. Пирогова Сергей Лукьянов пояснил, что сенипрутуг предназначен для лечения пациентов в возрасте от 18 лет с установленным диагнозом активного рентгенологического аксиального спондилоартрита (анкилозирующего спондилита) при отсутствии ответа, недостаточном ответе или противопоказаниях к применению нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП), не получавших ранее биологические препараты.
«Согласно результатам клинического исследования было продемонстрировано быстрое, в течение первых недель после первого введения сенипрутуга, уменьшение параметров воспаления по лабораторным маркерам (С-реактивный белок), а также снижение активности заболевания по соответствующим индексам, — отметил Лукьянов. — Субъективно пациенты отмечают уменьшение общей интенсивности боли и выраженности ночных болей. Через несколько месяцев после начала терапии значимо улучшается подвижность опорно-двигательного аппарата и функциональные возможности пациента».
В свою очередь вице-президент BIOCAD Павел Яковлев сообщил, что компания завершила набор участников в клиническое исследование III фазы сенипрутуга. Главная цель исследования — расширение данных по эффективности, безопасности и фармакокинетике препарата в разных категориях пациентов с активным аксиальным спондилоартритом, включая нерентгенологический аксиальный спондилоартрит и случаи неэффективности предшествующей биологической и таргетной
терапии.
Эксперты также подчёркивают, что научный механизм, разработанный учёными и использованный при создании препарата, может стать основой для разработки целого ряда препаратов, предназначенных для лечения различных аутоиммунных заболеваний.
По оценкам экспертов, в России около 55 000 человек имеют диагноз «анкилозирующий спондилит». Из них примерно 8000 пациентов нуждаются в лечении генно-инженерными биологическими препаратами, или ГИБП. На данный момент только 8,1 процент больных анкилозирующим спондилитом обеспечены необходимыми ГИБП. Это означает, что примерно 4000 пациентов остаются без необходимой биологической и таргетной терапии.
Решение о назначении лечения генно-инженерными и таргетными синтетическими препаратами, включая новую опцию терапии сенипрутугом, принимает лечащий врач. Он учитывает особенности течения заболевания у конкретного пациента, а также наличие ограничений и противопоказаний.