Созданы наночастицы для доставки генетического редактора в мозг
Фото: ThisisEngineering RAEng / Unsplash
Специалисты Университета Висконсин-Мэдисон создали наночастицы для доставки генетического редактора CRISPR в мозг. Технология может применяться для точечной терапии болезни Альцгеймера или Паркинсона. О выводах работы сообщается в статье, опубликованной в журнале Advanced Materials.
Редактор генома CRISPR представляет собой своеобразные «генетические ножницы», которые позволяют модифицировать гены и придавать им необходимые свойства. Это направление перспективно для лечения многих заболеваний.
Ученые разработали способ, позволяющий неинвазивно и безопасно преодолеть защитную мембрану мозга (гематоэнцефалический барьер) для его полноценного лечения с помощью направленного воздействия лекарств и определенных методик. Один из способов обойти этот барьер — введение препаратов непосредственно в мозг, однако это травматичная процедура, к тому же она обеспечивает доступ только к наружным областям.
Новый подход заключается во внедрении нанокапсул из кремнезема, которые могут переносить инструменты для редактирования генома во многие органы, а затем безвредно растворяться. Авторы модифицировали поверхность наночастиц глюкозой и аминокислотным фрагментом, полученным из вируса бешенства, что и позволило им проникать вглубь мозга. В процессе экспериментов на мышах технология показала себя успешно, в результате чего были редактированы гены, связанные с нейродегенеративными заболеваниями.
В дальнейшем планируется дополнительно оптимизировать нанокапсулы, а также протестировать их эффективность в борьбе с другими болезнями мозга, глаз, печени и легких.