Компания Roche временно приостановит некоторые поставки в ряд стран за пределы США препарата генозаместительной терапии «Элевидис», предназначенного для лечения миодистрофии Дюшенна. Об этом со ссылкой на производителя сообщает Bloomberg.
Узнайте больше в полной версии ➞Данный препарат однократного введения разработан глобальной биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics и является одним из самых дорогих в мире лекарств. По состоянию на февраль текущего года его стоимость составляла 3,2 миллиона долларов. Весной 2025 года компания сообщала о 550 коммерческих введениях препарата в мире. В России терапия данным препаратом началась около года назад за счет средств созданного президентом России федерального Фонда дополнительной помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра». В апреле 2025 года Фонд сообщал о достигнутой договоренности о снижении цены для России с 2,6 до 2,2 миллиона евро, а в начале июля – о 100-м российском ребенке, который получил «Элевидис» (международное непатентованное наименование – деландистроген моксепарвовек). Фонд оплачивает терапию «Элевидис» амбулаторным детям с миодистрофией Дюшенна, для которых нет других вариантов патогенетического лечения, и исключительно в возрасте 4 года – 9 лет и 1 месяц. Это возраст детей, которые участвовали клинических исследованиях, закончившихся в 2023-м году. Исследования подтвердили эффективность и безопасность препарата для этой возрастной группы пациентов.
Однако на прошлой неделе стало известно, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ограничило применение препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Причиной стали сомнения в его безопасности, так как сразу три пациента, получавшие генную терапию компании, скончались.
Два таких случая зафиксировали в марте и июне 2025-го: это были неамбулаторные (неходячие) пациенты значительно старше 9 лет, которым ввели «Элевидис» на третьей фазе исследований для соответствующей группы пациентов. Третий факт произошел совсем недавно — скончался взрослый пациент, участвовавший в первой фазе исследований препарата SRP-9004 — экспериментальной генной терапии Sarepta для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии, в которой использовалась та же вирусная векторная технология, что и в препарате Элевидис. Причиной стала острая печеночная недостаточность, возникновению которой мог способствовать препарат.
Вслед за тем, как требование о паузе в поставках для американского рынка согласилась исполнить компания Sarepta, об аналогичных мерах заявили и в Roche — компании, задействованной в экспорте лекарства за пределы США. При этом поставки, по данным Fierce Pharma, будут остановлены в страны, где применение препарата основывается на одобрении FDA, а это в основном страны Персидского залива. В другие страны препарат продолжат поставлять после согласования с местными регуляторами.