«Самим купить эти лекарства вообще нереально» В России решили помочь тяжелобольным детям. Почему облегчить жизнь получилось не всем из них?

До конца декабря в России должен официально появиться фонд поддержки тяжелобольных детей. Наполнять его, как поручил президент Владимир Путин, будут за счет «налога на богатых» — НДФЛ для тех, кто в год зарабатывает больше пяти миллионов рублей, будет не 13, а 15 процентов. Минздрав уже создал проект документа, регламентирующий работу новой структуры. В него планируется включить 30 редких, самых редких и дорогих заболеваний. Однако пациенты, не попавшие в «президентский реестр», заявляют о непрозрачной системе отбора. А также жалуются на постоянные отписки чиновников, которые затягивают получение помощи, нужной прямо сейчас. Подробности — в материале «Ленты.ру».

Бюрократический фильтр

Пока все человечество боролось с коронавирусом, жительница Санкт-Петербурга Лейла Морозова весь год боролась с местным региональным Минздравом. У обоих детей Морозовой — девятилетнего Мира и семилетней Ульяны — генетическое заболевание муковисцидоз. Это болезнь, при которой из-за поломки определенных генов организм не вырабатывает белок, отвечающий за функционирование желез внешней секреции. Страдают все органы, но сильнее всего — дыхательная система и поджелудочная железа. Чаще всего больные умирают от удушья — легкие, забитые слизью, гниют и перестают работать.

Среди всех орфанных заболеваний муковисцидоз — самое распространенное в мире, в том числе и в России. У нас им страдают около четырех тысяч человек. До недавнего времени единственная терапия, которая предлагалась пациентам — симптоматическая. Это разжижение слизи, расширение бронхов, снижение воспалений и уничтожение антибиотиками бактерий, которые нападают на ослабленные органы.

В 2012 году в Америке появилось первое таргетное (бьющее в цель) лекарство, корректирующее работу сломанного гена. Сейчас есть уже четыре препарата. В России пока не зарегистрирован ни один.

— Все пациенты и их семьи знают про эти лекарства, потому что постоянно следим, что нового в мире появляется, — рассказывает Морозова. — Потому что жить с мыслью о том, что твой ребенок даже при хорошей базовой терапии доживет до 20, в лучшем случае до 25 лет — это очень грустно. А когда тебе говорят, что есть таргет, с которым вполне можно качественно жить до 40-45 лет — ты, естественно, думаешь, что спасение рядом. Мы каждый год ждем, что препараты появятся в России, нам обещают, что вот-вот. А их все нет и нет.

Официально в Минздраве есть алгоритм как раз для таких случаев, когда болезнь смертельная, но от нее есть лекарство, которое на российских рынках не представлено. Чиновники говорят, что по жизненным показаниям государство может закупить препарат для пациента. Лейла Морозова решила попробовать.

— У моих детей мутация гена муковисцидоза, которая прямо прописана в инструкциях к одному из этих препаратов — «Калидеко». Если они будут его принимать, то это может сделать их практически здоровыми, — объясняет она.

Несколько месяцев ушло на сбор разных бумажек. Были организованы несколько врачебных консилиумов в разных медучреждениях, которые подтвердили, что детям показан этот препарат. Но из питерского Минздрава пакеты документов на Ульяну и Мира Морозовых возвращались четыре раза. Причина — технические ошибки. Где-то неправильно написали название препарата, в другой раз — в документе стояла подпись не того должностного лица и так далее.

— Мы все это переделывали, — говорит Лейла. — Исправить — это не просто переписать бумажку, а реально нужно заново проходить всех специалистов, госпитализироваться и прочее. На каждую переделку в среднем уходило месяц-полтора. То есть это была такая игра на выживание. Официально нам не отказывали, но все время по ходу придумывали все новые и новые правила.

Как она полагает, главная причина бумажного «футбола» — стоимость терапии. В год на одного человека требуется около 25 миллионов рублей.

Бюрократический фильтр — не придумка исключительно питерских медицинских чиновников. Такое происходит везде. Несколько «дорогостоящих» орфанных пациентов, финансирование терапии которых юридически возложено на региональные органы власти, способны съесть практически весь местный бюджет на здравоохранение.

Президентские списки

Свой крестовый поход за лекарствами Морозовы начали в январе. К лету, после очередной бумажной «ошибки», они практически отчаялись. Но в июне ситуация вдруг кардинально перевернулась. В своем обращении к гражданам президент Владимир Путин анонсировал возможное решение проблемы — повышение подоходных налогов для «богатых».

Со следующего года для людей, доходы которых превышают пять миллионов рублей в год, ставка НДФЛ вырастет с 13 до 15 процентов. Полученные таким образом дополнительные средства пойдут на лечение тяжелобольных детей.

— Я знаю, что тогда многие родители детей с муковисцидозом (я их называю коллеги) поверили, что это действительно выход, — говорит Морозова. — У нас в Питере врачебный консилиум о необходимости препарата недавно прошли несколько детей с муковисцидозом. Насколько я знаю, ни одному из них лекарство также по формальным основаниям не купили.

По поручению президента до конца года федеральные чиновники совместно с общественными организациями, врачами, пациентскими сообществами должны были разработать четкие правила, как эти средства будут расходоваться. Площадкой для обсуждения была выбрана Общественная палата, где все представили свои предложения. Минздрав их аккумулировал, и в конце ноября проект указа президента «О создании фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями» отправился в федеральное правительство.

Согласно проекту, фонд — юридическое лицо, «не имеющее в качестве цели своей деятельности извлечение прибыли». Учредителем фонда будет являться Минздрав России. В качестве вариантов предлагаются названия «Круг добра», «Особый случай» и прочие. Также в документе сказано, что основная деятельность организации — финансирование лечения тяжелобольных детей. Это включает в себя закупку лекарств (в том числе незарегистрированных в России), закупку современных технических средств реабилитации и так далее. Наполняться фонд будет не только за счет налогов, но и через добровольные пожертвования.

По расчетам, в 2021 году в фонд должно поступить 60 миллиардов рублей, в 2022-м — 64 миллиарда, а в 2023-м — 68 миллиардов рублей. В предварительный список патологий, лечение которых предлагается финансировать за счет средств фонда, вошли 30 заболеваний. Исходя из этого, лечение смогут получить 9 252 ребенка на общую сумму чуть больше 47 миллиардов 554 миллионов рублей. Почти половина денег уйдет на лечение 890 пациентов со СМА (спинальной мышечной атрофией) — 23 миллиарда рублей. Перечень болезней, которые в первую очередь нуждаются в лечении (это значит, что против них есть эффективные, но дорогие препараты) подавали главные внештатные специалисты министерства здравоохранения. Также активно в обсуждении участвовали пациентские объединения.

— Муковисцидоз, к сожалению, туда не попал, — говорит председатель правления общественной организации «Помощь больным муковисцидозом» Ирина Мясникова. — Хотя первоначально он там фигурировал, и мы были уверены, что все хорошо. Ведь лекарства, которые мы просили включить — это прорывная терапия. Доказано, что она увеличивает жизнь пациентов в среднем на 23 года. Знаете, в России сегодня взрослых пациентов с муковисцидозом — 25 процентов. А на западе — 50-70 процентов. Наши просто не выживают. И это лекарство для нас — настоящая революция. Одна из целей фонда — как раз закупка такой терапии. Когда возникают прорывные препараты, которые реально спасают людей, государство должно быть заинтересовано.

По словам Мясниковой, новость о том, что муковисцидоз не прошел отбор, стала тяжелым ударом для пациентов.

— Самим купить эти лекарства вообще нереально, — продолжает она. — Мы осознаем, что препараты дорогие. Но по стоимости государство должно вести какие-то переговоры с производителями. А когда эти вопросы никак не решаются, когда делается вид, что все хорошо, никаких проблем нет — это, конечно, вызывает непонимание.

Одна из причин того, что муковисцидоз забраковали — заболевание уже входит в программу «15 высокозатратных нозологий», которая финансируются из федерального бюджета.

— Но на самом деле в этой программе — только муколитик «Дорназа Альфа», — объясняет доктор медицинских наук, профессор, главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии МГНЦ Наталья Каширская. — Это важный препарат, но симптоматический, который не влияет на саму причину болезни. Таргетные лекарства, о которых мы говорим — уже фармакогенетика. Они исправляют дефект, который вызывается нарушением функционирования гена муковисцидоза.

Как поясняет доктор, в мире зарегистрированы четыре различных препарата против муковисциоза. В их состав входят корректоры и потенциаторы. Корректоры помогают сформировать нужный белок. А потенциаторы повышают качество имеющегося белка. Всего известно о более двух тысячах мутаций гена муковисцидоза, все они делятся на определенные типы. Препараты направлены на разные мутации и разные возрасты. В общей сложности все эти таргеты могли бы подойти более чем 70 процентам пациентов с муковисцидозом в России.

— Эти лекарства не излечивают, — продолжает Каширская. — Лечиться ими нужно на протяжении всей жизни. Но если терапия начата рано, еще до того, как организм поврежден, есть высокий шанс не оказаться на симптоматической терапии. Но если уже есть необратимые изменения в печени, легких, поджелудочной железе, эти лекарства прекращают прогрессирование болезни. И существенно повышают качество жизни. А это самое главное.

Родители больных муковисцидозом детей тем временем написали открытое письмо премьер-министру правительства Михаилу Мишустину с требованием включить прорывные препараты для муковисцидоза в президентский список.

— Нас очень волнует непрозрачная система отбора болезней для президентского фонда, — комментирует Ирина Мясникова. — Упоминалось, что упор будет сделан на самые «заброшенные» патологии, которых раньше не было ни в федеральных, ни в региональных программах. Но почему тогда в этот список попала фенилкетонурия (заболевание, связанное с нарушением обмена веществ, — прим. «Ленты.ру»), которая находится в региональном перечне нозологий? Почему одним можно, а другим — нет?

За списком

Об отсутствии ясных и четких критериев для отбора претендентов на «налоговое» лечение говорят также во Всероссийском союзе пациентов.

— Нас волнуют несколько моментов. Это механизм принятия решения, который должен быть прозрачен и объективен, — заявил на научном форуме «Новейшая генетика. Современные знания о болезнях человека, перспективные подходы организации здравоохранения» сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев. — Когда мы говорим «объективен», то должны быть критерии формирования перечня заболеваний и лекарственных препаратов. А также — технических средств реабилитации, даже лечения за рубежом. Поэтому нужно открыто обсудить пропорции этих опций, а также те подходы в лечении, которые сегодня есть.

Жулев подчеркнул, что пациенты в ситуации с фондом видят тенденции социальной несправедливости.

— Мы понимаем, что акцент сделан на заболевания, которые до сих пор были вне системы госгарантий, — поясняет он. — То есть они нигде в списках не значились. Но мы не должны забывать о тех заболеваниях, которые остались на региональном уровне. Там все не так благополучно. Регионы не справляются. Голос этих пациентов будет звучать все громче.

Тем временем Лейла Морозова, поняв, что надежды на фонд не оправдались, собрала очередной пакет документов на закупку незарегистрированных в России лекарств для своих детей. В конце ноября поликлиника, к которой приписана семья, должна была доставить бумаги в региональный Минздрав. Дошли ли они и какова их судьба, узнать из-за пандемии практически невозможно — личный прием у чиновников сейчас отменен, на телефонные звонки и электронные письма никто не отвечает. Как говорит Лейла, самый вероятный сценарий дальнейшего развития событий — спустя 30 дней (это максимально возможный по закону срок для ответа чиновников на запросы граждан), примерно в январе, ведомство опять пошлет ей письмо с указанием очередной ошибки в документах, либо с сообщением, что бумаги просто потеряли. И придется все начинать с начала.

— По идее, Минздрав — это организация, которая по своей сути должна быть заинтересована в здоровье своих граждан, должна отстаивать права моих детей на жизнь, но она мне не просто не помогает, а вставляет палки в колеса, — говорит Лейла. — В одном из писем мне намекнули, что мы просим лекарство необоснованно — у детей еще недостаточно тяжелая степень заболевания. Но лекарство как раз и предназначено для того, чтобы пациент никогда не стал «тяжелым», был все время сохранным, без обострений. То есть я должна довести своих детей до умирания. И только потом обратиться в Минздав: продлите нам, пожалуйста, жизнь еще на два года. А я не хочу продлять им жизнь. Я хочу, чтобы они могли жить нормально!

***

Тем временем те голоса с мест, о которых предупреждают во Всероссийском союзе пациентов, уже начинают звучать. Год назад «Лента.ру» писала о семье из Нижегородской области, которая мучительно погибала от редкой генетической болезни Фабри. Среди них были дети. Региональные власти несколько лет отказывались признавать, что они больны и нуждаются в помощи. Заключения генетиков из экспертных федеральных центров игнорировались. Причина традиционная — в среднем годовая стоимость лечения обходится в 6-14 миллионов рублей на человека (количество препарата рассчитывается в зависимости от массы тела). Но оказалось, что нет ничего невозможного для местного бюджета — после статьи «Ленты.ру» семью начали лечить.

Совсем недавно в той же Нижегородской области, в городе Павлово, обнаружили еще одну семью с Фабри: бабушка, мама и двое детей. Сейчас последних начали лечить по программе гуманитарной помощи, рассчитанной на четыре месяца. Но будет ли в дальнейшем продолжено лечение по ОМС — неизвестно. Болезнь Фабри претендовала на попадание в президентский фонд. Однако ее также исключили, аргументируя тем, что она уже находится в региональном списке высокозатратных нозологий.

Всего в России Фабри диагностирована у 68 детей. Лечатся за счет бюджета — только 20.