Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Обсудить
Наука и техника
 — 
00:03 28 марта 2017

Красный — новый черный

Зачем люди скупают допотопные компьютеры и свитеры Apple
Наука и техника
 — 
00:02 Сегодня

Фарту масти

Как простые русские парни становятся легендами киберспорта
Два года для развода
Сколько времени понадобится Британии, чтобы выйти из ЕС
Displaced people from the minority Yazidi sect, fleeing violence from forces loyal to the Islamic State in Sinjar town, walk towards the Syrian border, on the outskirts of Sinjar mountain, near the Syrian border town of Elierbeh of Al-Hasakah Governorate August 11, 2014. Islamic State militants have killed at least 500 members of Iraq's Yazidi ethnic minority during their offensive in the north, Iraq's human rights minister told Reuters on Sunday. The Islamic State, which has declared a caliphate in parts of Iraq and Syria, has prompted tens of thousands of Yazidis and Christians to flee for their lives during their push to within a 30-minute drive of the Kurdish regional capital Arbil. Picture taken August 11, 2014. REUTERS/Rodi Said (IRAQ - Tags: POLITICS CIVIL UNREST TPX IMAGES OF THE DAY) FOR BEST QUALITY IMAGE ALSO SEE: GM1EA8M1B4V01Дважды отверженные
Почему от женщин, вырвавшихся из плена боевиков, отворачивается общество
Больно, но полезно
Китай готовится к реформе госкорпораций, чреватой социальным взрывом
Participants attend a gay pride parade in central Istanbul June 30, 2013. Tens of thousands of anti-government protesters teamed up with a planned gay pride march in Istanbul. Crowds were stopped by riot police from entering Taksim, the centre of previous protests, but the atmosphere appeared peacefulОпасное интернет-проникновение
Грозит ли подъем геев-мусульман исламскому миру
Цель — premium
«Дочка» Hyundai — Genesis — презентовала новую модель
Мясо по-бразильски
Чем для российского рынка обернется скандал с некачественной южноамериканской говядиной
Диалектика «Платона»
Как система взимания платы становится инструментом борьбы с поборами на дорогах
Небо Индокитая
Что принесет России LIMA 2017
Как оформлялась сталь
Какие новшества готовит Росгвардия для российских владельцев стволов
Не уберегли
Как в изоляторах погибают ключевые свидетели по антикоррупционным процессам
Срисовали
Как разоблачили банду, охотившуюся на картины знаменитых художников
Красный — новый черный
Зачем люди скупают допотопные компьютеры и свитеры Apple
Фарту масти
Как простые русские парни становятся легендами киберспорта
Замороженная стволовая клетка человека Внутренние бомбы
Как клеточный суицид помогает против рака и старости
«Клетка»Приятного аппетита
Как балерины Большого театра убили и съели всех мужчин труппы
Глубины глубинки
Редкие картины русского авангарда на выставке «До востребования. Часть II»
Неиллюзорная красота
Как постичь тайны мироздания через женские формы
Михаил Айзенберг: Вне образа и подобия
Культура как способ существования
«Митинги обсуждают покруче, чем Диану Шурыгину»
Администратор «Двача» о нравах и протестных настроениях современных подростков
Поставщик мемов
Как психованный актер сражается с могущественной армией интернет-троллей
«Белые не хотят, чтобы мы размножались»
Почему чернокожие националисты хотят вернуть себе технологии пришельцев
Катя Клэп«Ты же девушка, сиди дома и вари борщи»
Как самые популярные женщины Рунета противостоят ненавидящим их школьникам
Первый тест премиального «корейца» Genesis
Смог ли обновленный Genesis G80 догнать «немецкую тройку»? Спойлер: нет
Тест: когда появились «поворотники» и ночное видение?
Непроходимый тест на знание истории… автомобиля!
Место, где живут мозги
Как выглядят штаб-квартиры известнейших автомобильных компаний
Невспаханная «Нива»
12 модификаций легендарного внедорожника, о которых вы не знали
Талант расправил плечи
Лучшие архитектурные проекты 2017 года: от города в пустыне до термальных ванн
Адская машина
Ученые и урбанисты придумали, что делать с заполонившими города автомобилями
«Если у тебя нет любовника, квартире взяться неоткуда»
Исповедь россиянки, ставшей ипотечницей в 20 лет
Тариф «Хватит»
За услуги ЖКХ можно платить в разы меньше