Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Обсудить
Девочка не промах
История 16-летней немки, сбежавшей от семейных проблем в ИГ и ставшей снайпером
A protester reacts in front Moroccan police forces during a demonstration in the northern town of El Hoceima, Morocco, Thursday, July 20, 2017. Clashes between police and Moroccan protesters Thursday left at least 83 injured in clouds of tear gas and running battles at an unauthorized demonstration over inequality and corruption.Налетели на Риф
Пережив «арабскую весну», марокканская монархия вновь оказалась под ударом
Тимофей Бордачев: Им стыд, нам позор
России пора коренным образом изменить структуру отношений с Западом
Президент Польши Анджей Дуда с супругойСудный день
Из-за планов судебной реформы поляки перессорились между собой и с Брюсселем
Схематичное изображение вращающейся черной дыры (черный цвет), бозонной оболочки (красный) и гравитационных волн (синий)Кудрявый сценарий
Раскрыт механизм усыхания черных дыр
Темник фюрера
Кровожадных нацистов испугал безбашенный инвалид: превью Wolfenstein II
Сверкая пятками
Как побег англичан от нацистов превратился в народный подвиг
Холодная она
Кино недели с Денисом Рузаевым: от «Взрывной блондинки» до «Рокового искушения»
На поклон
Николай II глазами кино — пока без «Матильды»
И тропинка, и лесок, в поле каждый колосок
Лучшие снимки финалистов фотоконкурса «Точка на карте. Память места»
Воровать — так миллион
Длительный тест Ford Kuga: выводы, конкуренты и стоимость владения
Битва трех респектабельных седанов на солярке
BMW 5 серии против Mercedes-Benz E-класса и Jaguar XF
Как стать миллионером
Какую машину надо купить сейчас, запереть в гараже и обогатиться. Через несколько лет
Между нами все кончено!
Как и почему дизель из самого перспективного вида топлива превращается в изгоя
«Я ничего не делаю, и мне это нравится»
Откровения москвички, которая сдает жилье и принципиально не работает
Зарыться в песок
Купить квартиру на море теперь можно за миллион рублей и дешевле
Входят и выходят
Самые известные, необычные и дорогие бордели мира
У вас упало
Что на самом деле происходит с ценами на квартиры в Москве