Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Обсудить
Наука и техника00:0117 ноября

Пробила дно

Планета-пришелец расколола Землю и сдвинула континенты
Сулейман КеримовЛазурно: российского миллиардера задержали в Ницце
Сулеймана Керимова подозревают в отмывании миллионов евро
Моя семья
Легендарный маньяк и его культ кровавых убийц держали в страхе всю Америку
Судьба генерала: Ратко Младич умрет в тюрьме
Он убивал мусульман тысячами и не щадил даже детей
Кровавая ривьера
Франция отстреливает врагов по всему миру, пока никто не видит
Мистер Спок
Мы пощупали новейший Aston Martin Vantage и делимся первыми впечатлениями
Тест: какой автобренд круче
Угадываем компании, которые зарабатывают на нас больше остальных
Самые большие шины в мире
Огромные покрышки, которые подойдут даже машине Годзиллы
Из бананов и палок
Что получается, когда машины пытаются делать в Уганде, Кении и других странах
Ловушка для планктона
Тест: Какой офис идеально вам подходит
Это чисто Питер
Сколько стоят квартиры в воспетом Шнуром городе на Неве
Берите две
Пять стран, где ипотеку дают под смешной процент
«Моя бывшая живет на помойке»
Москвич сделал из жены бомжа, и ему не стыдно