Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

подписатьсяОбсудить
Как купить мушкет
Где приобретают «старинное» оружие и как из него стреляют
Обыски в офисе Главного следственного управления Следственного комитета РоссииСлед Шакро
Как перестрелка у московского кафе привела к задержанию высокопоставленных чинов
Сокрытое в волнах
Сколько ядерных бомб потеряно в Мировом океане
В прицеле — юг
Как российская армия отреагирует на дестабилизацию ближайших соседей
Адские гончие
Как человека жестоко убивают обитающие в организме пузырьки
Турецкий бардак
Тайны и прелести Османской империи: фески, котики и шаурма
Еще нарожают
Зачем персидская знать торговала телами своих жен
Крыша поехала
Какие возможности скрывает в себе человеческий мозг
The Lady Vanishes'  - Sally Stewart, Margaret Lockwood,       
Alfred Hitchcock and Googie Withers
An English girl on a train from Switzerland befriends an old woman. But when the woman disappears, her fellow passengers deny ever having seen her.
«Он всегда утверждал, что в их браке нет секса»
Жизнь Альфреда Хичкока и Альмы Ревиль в изложении Питера Акройда
Стар? Супер!
Артисты, для которых возраст не имеет значения
«Явись же в наготе моим очам»
Генрих VIII и Анна Болейн, фавориты Елизаветы I в поэзии XVI-XVII веков
Девушки с планеты Земля
Кинопремьеры недели от «Светской жизни» до «Стартрека 3»
Чудаки пришли к успеху
10 самых необычных аккаунтов в Instagram
Потей с Кайлой
Чем автор фитнес-программы Bikini Body Guide привлекла пять миллионов фанатов
Убить за селфи
История «пакистанской Ким Кардашьян», которую задушил родной брат
«Она определенно сошла с ума»
Мужья любительниц Instagram поделились своей болью
Немаленький домик
Длительный тест MINI Cooper S Clubman: итоги, выводы и три цилиндра
Слово из трех букв
«Красная Свинья», седан, обгонявший Lamborghini, и другие безумные машины AMG
Госстандарт
Интересные машины, разработанные специально для Китая
Метры у метро
Московские новостройки, рядом с которыми скоро откроют станции подземки
Тиснули на славу
Как выглядит первое в мире здание, напечатанное на 3D-принтере
Вот это номер!
«Тайный арендатор» в многофункциональном комплексе «Ханой-Москва»
Жить стало веселее
Новая редакция «сталинского рая» на ВДНХ
Любовь по залету
Аэропорты мира, которые не захочется посещать добровольно
Rolling Acres Огайо, СШАЗакрыто навсегда
Как выглядят торговые центры-«призраки», потерявшие покупателей