Хотите видеть только хорошие новости?

Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Обсудить
People walk past the walls of Jerusalem's Old City lit in blue, white and red, colours of the French flag, in solidarity with Paris, in Jerusalem November 15, 2015Французский исход
Что заставляет евреев бежать из Пятой Республики в Израиль
Монастырь Мар Маттай«Саддам покончил бы с этим бардаком за пару недель»
Рассказ монаха древнего иракского монастыря о жизни по соседству с террористами
Министр обороны Саудовской Аравии принц Мухаммед объявляет о создании блокаНАТО с Кораном и гуриями
Саудовская Аравия строит собственный военный блок
Эффект обратного действия
Теракт в Берлине укрепил позиции Меркель и доверие немцев к стражам порядка
Лошадиные силы
Мустанги, воспитанные за решеткой, несут службу на границе
От 200 и выше
Может ли рост цен на водку снизить ее потребление
Ничего личного
О причинах закрытия печатных медиа
Триллион из продуктовой корзины
Российские ретейлеры подсчитали прошлогоднюю выручку
Жадность не порок
На чем экономят миллиардеры
Морозный рейс
Как авиакомпании решают проблему нелетной погоды
Хейтеры возненавидят
Обычные женщины, прославившиеся в Instagram благодаря лишнему весу
Качайся как девчонка
Пауэрлифтинг вошел в моду у представительниц прекрасного пола
«Живу обычно, ем летучих мышей»
История москвича, переехавшего в Камбоджу
Ким КардашьянСтарики-разбойники
Выслежена банда преступников-пенсионеров, ограбивших Ким Кардашьян
Тест: угадай автомобиль под камуфляжем
Получится ли у автопроизводителей провести настоящего знатока? Давайте проверять
Бандитские тачки суровых времен
Самые известные машины 1990-х
Цена слезам не верит
Страны, в которых автомобили намного дороже, чем в России
Красивейшие машины Советского Союза
Самые красивые машины СССР, так и не увидевшие конвейера
«Теперь она бомж и живет в закутке под лестницей»
История преподавательницы, лишившейся трех квартир в Москве
«Мы начали решать свои проблемы, как в 90-х»
За потребительские кредиты смогут отбирать квартиры
Развели тут бордель
Экскурсия по самому большому публичному дому Южного полушария
Война дворцам
Каких домов лишились в 2016 году звезды Голливуда