Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Обсудить
TEHRAN, Nov. 19, 2015 (Xinhua) -- Iranian engineers work at the South Pars gas field at the southern Iranian port of Assalouyeh, Iran, Nov. 19, 2015. The South Pars/North Dome field is a natural gas condensate field located in the Persian Gulf. The South Pars or North Dome field is a natural gas condensate field located in the Persian Gulf. It is one of the world's largest gas fields, shared between Iran and Qatar. (Xinhua/Ahmad Halabisaz) (Credit Image: Global Look Press via ZUMA Press)
Photographer: © Ahmad HalabisazПризрачная угроза
Сможет ли иранский газ бросить вызов интересам России?
Real estate magnate Donald Trump waves as he leaves a Greater Nashua Chamber of Commerce business expo at the Radisson Hotel in Nashua, New Hampshire, May 11, 2011. Trump suggested Wednesday it's not much fun flirting with the idea of running for president in the face of relentless attacks and ridicule. REUTERS/Don Himsel/Pool (UNITED STATES - Tags: POLITICS)Прощание с иллюзией
Почему Трамп не мог оправдать надежд на нормализацию отношений с Россией
Желтую расу — в лагеря
Жизнь японцев, интернированных в США во время войны
Самый лучший президент
Американские историки составили список наиболее успешных руководителей страны
Мило ДжукановичИнтриги Черной Горы
Зачем Подгорица обвиняет Москву в попытке переворота
Продажи под прессом
Ретейлерам не удается реанимировать потребительский бум
Леонид Хазанов: Налоговая блокада
Или как облегчить экспорт металлургам
Детские деньги
Как открыть частный детсад и сэкономить
Сочи-2017
В бывшей олимпийской столице стартовал российский инвестиционный форум
Старые кирпичи, новые цены
Воскресший Nokia 3310 и таинственный Samsung: новинки Mobile World Congress
Допрос обвиняемого - митрополита Петроградского Вениамина на судебном процессе по делу об изъятии церковных ценностей, проходившем в зале филармонииСидеть!
Как молодая советская власть карала своих граждан
Ястреб сбит, ястреб сбит!
Пушка-ловушка, орлы и другие неожиданные способы уничтожить беспилотник
«Местные со мной два года не здоровались»
История программистки из Москвы, переехавшей в итальянские Альпы
Мимимиметр сломался
Азиатский бум на умилительных собак пришел в Instagram
Фильтр «зависть»
Звезда Instagram из Нью-Йорка показала изнанку интернет-славы
Я не знаю, как она это делает
Личный опыт: быть фитнес-звездой Instagram и многодетной матерью одновременно
Внедорожники для асфальта
Внедорожники, которые беспомощны на бездорожье, но круты во всем остальном
Автомобили, заслужившие «Оскар»
Машины, которым стоило бы вручить самую престижную кинопремию
Ружье и палатка: уникальные автомобильные опции
Инструменты, ружье, пылесос и другие необычные вещи в комплекте с машиной
Летают, но низенько-низенько
11 машин, способные ехать по любой поверхности. Точнее, даже не ехать
Бог простит
В церкви нашли квартиру с красной мебелью и портретами в стиле поп-арт
Дворянское гнездо
Один из самых шикарных в мире домов нашли в диком лесу
«Пусть меня захоронят в отравленную, но родную землю»
Почему люди отказываются покидать чернобыльскую зону: реальные истории
Поставили баком
Англичане сделали идеальный дом из резервуара для воды