Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

подписатьсяОбсудить
00:03 Сегодня

Во всю дурь

Как метамфетамин стал залогом побед гитлеровской Германии
00:01 19 сентября 2016
Готовящаяся к вспышке звезда Эта Киля в центре туманности Гомункул

Яркая смерть

Когда вспышка сверхновой уничтожит жизнь на Земле
00:54 28 сентября 2016
Корабль у Марса (в представлении художника)

Прощай, Земля!

Илон Маск представил план колонизации Марса
«Автошколы — это бизнес, не нужно на них цыкать»
Председатель правления «Гильдии автошкол» Сергей Лобарев о водительской реформе
Дружеская война на поражение
Зачем Евросоюз предъявляет претензии американским корпорациям
Подозрительные лица
Кто и для кого хотел приобрести Vivacom
Приручить дракона
Что мешает российским машиностроителям покорить Китай
Во всю дурь
Как метамфетамин стал залогом побед гитлеровской Германии
Прямо на Земле
Как передовые технологии «Роскосмоса» помогают людям
Корабль у Марса (в представлении художника)Прощай, Земля!
Илон Маск представил план колонизации Марса
Ехай прямо, навсегда
Какие сюрпризы приготовили главные гонки 2016 года
«Бурлаки прорубили здесь стенку, чтобы достать утопленника»
Алексей Иванов и Екатерина Дементьева читают «Золото бунта»
«Все мировые музеи наполнены обнаженкой»
Способствуют ли запреты на наготу нравственному воспитанию
«Люди не видят разницы между порнографией и искусством»
Галеристы и фотографы о закрытии выставки Стерджеса
Дживан Гаспарян«Я хотел, чтобы дудук любили все»
Дживан Гаспарян об отношении к жизни, искусству и главных качествах музыканта
Богат бедняк мечтами
Фотопроект о реальности и фантазиях бездомных людей
Рожать нельзя помиловать
Как живет страна, где за аборт можно получить 10 лет тюрьмы
Джентльмен из песочницы
10 ярких поступков детей, поставивших на место знаменитостей и политиков
«Корейцы пьют даже больше русских»
История жителя Владивостока, поселившегося в Сеуле
Мамин жим лежа
10 звезд Instagram, которые вернулись в форму после беременности
Великий увозитель
Все, что нужно знать о новом Land Rover Discovery, в 27 фотографиях
Лошади на литры
Самые вместительные машины с моторами мощностью 600 л.с. и больше
Народный успех
Как прошел первый сезон в РСКГ победителя третьего сезона «Народного пилота»
Джимхана и тиранозавр
Самое крутое автомобильное видео сентября
Стенка на стенку
Джоконда, покемон и Корлеоне с Чебурашкой — лучшее от уличных художников Москвы
«За годы ожидания мы выдохлись. Живем сейчас где попало»
История покупателей жилья, заселенных в недостроенные дома в Подмосковье
«Мне угрожали, обещали закатать в асфальт»
История валютной ипотечницы, которая прошла оба кризиса и ни о чем не пожалела
Что-то пошло не так
Как выглядят населенные насекомыми города, жизнь без неба и море над головой
Кто купил Америку
Десять человек, которым на самом деле принадлежат земли США