Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

подписатьсяОбсудить
Землетрясение в центральной Италии
Погибли по меньшей мере 70 человек
Итальянский афтершок
Землетрясение в Италии унесло жизни десятков человек
Нелетная погода
Почему Иран разрешил, а потом запретил России использование базы Хамадан
Бегущий человек
Как граждане КНДР спасались от идей чучхе в СССР и Китае
«Все здесь сочувствуют Украине»
Уроженка Омска делится впечатлениями после переезда в Канаду
«Бесплатные вегетарианские хот-доги»«Убить всех веганов»
За что мясоеды не любят поклонников растительной диеты
Дикий, дикий райцентр
Фотоистория о жизни ковбоя из города Шуи
Весам назло
В мире набирает популярность йога для полных
Новые «Лады»
Вседорожная «Веста», спортивный XRay и другие премьеры «АвтоВАЗа» на ММАС
По ком звонят колокола?
Насколько интересным будет автошоу ММАС-2016: вещий тест
Острые крылышки
Как у автомобилей появились крылья и что такое диффузор — история аэродинамики
Дно Олимпиады
Проблемы Рио похлеще допингов и переломов
«Я не позволяла себе ничего, каждая копейка уходила на кредит»
Рассказ россиянки, купившей не одну квартиру при зарплате в 40 тысяч рублей
Камерная дача
10 фактов о доме в Форосе, ставшем тюрьмой для Горбачева
До чего докатились
Как выглядят лица людей, съехавших с небоскреба
Бабушкино наследство
Вся недвижимость кандидата в президенты США Хиллари Клинтон