Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Обсудить
Начудил
Как Федор Чудинов потерпел второе кряду поражение в профессиональной карьере
Тройной Жозе
Голы, странные пенальти, курьезы и травмы завершившейся Лиги Европы — видео
Джордж Гроувз и Федор Чудинов На британский флаг
Сможет ли Федор Чудинов увезти из Шеффилда титул чемпиона мира по боксу
Бей, души, убивай
Социальные сети не просто следят за нашими чувствами, они управляют ими
Самоубийственные аресты
За борьбой с «группами смерти» может стоять конфликт в силовых структурах
Привет, жестокий мир
Боль, отчаяние и мужество в объективах самых талантливых молодых фотографов
Лучшее автомобильное видео мая
Две «Тойоты» врезаются друг в друга, британский спорткар соревнуется с самолетом и многое другое
Тест-драйв японского брата «Дастера»
Как Nissan Terrano стал еще ближе к Renault Duster
Чемпионы Формулы-1 в Инди-500
Те, кому «Королевских гонок» оказалось мало
15 машин на реактивной тяге
90-летняя история автомобилей с двигателями от самолетов и ракет
От нашего стола
Российские интерьеры, сводящие иностранцев с ума
Зависли на хате
Украинцы придумали дом, который может обойтись без российского газа
Москва за нами
Какие квартиры можно купить в пределах МКАД по цене до трех миллионов рублей
Сносное настроение
Демонтаж жилых домов в Москве: что нужно знать
Вышка светит
Как выглядит частный особняк, побивший мировой рекорд этажности