Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Царевич Алексей
Царевич Алексей

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Обсудить
Наука и техника
 — 
00:02 19 апреля 2017
Никола Лемери выступает с публичной лекцией по химии

Достали

Зачем простой аптекарь объявил войну могущественным алхимикам
Первый тур отыграли
В финале президентской гонки во Франции — Ле Пен и Макрон
French Foreign Legionnaires carry the coffin of French politician Yves Guena during an official funeral ceremony at the Hotel des Invalides in Paris, France, March 8, 2016 REUTERS/Charles Platiau TPX IMAGES OF THE DAYУтрата масштаба
Франция рискует стать малой европейской страной
Эрдоган, Аллах и Россия
Стоит ли бояться исламизации Турции
Государства Ближнего Востока: что их ждет в XXI веке?
Эксперты РСМД пытаются предсказать будущее арабской государственности
Столица мира
Повседневная жизнь послевоенного Нью-Йорка
«Американцы — радостный народ»
Рассказ москвича, переехавшего в Сан-Франциско
People dance on the opening day of the Coachella Valley Music and Arts Festival in Indio, California, U.S. April 14, 2017. Беззаботно раздеты
Как проходит Коачелла — один из самых модных фестивалей в мире
Заработала на шпильки
Предприимчивые австралийки стали богаче на миллионы благодаря «женскому» бизнесу
Мохнатый рейх
Все о движении фурри — любителях носить костюмы зверей
Новые машины для старого «Форсажа»
Современные спорткары в раскраске автомобилей из самого первого «Форсажа»
Полу-шоу-багги-стоппер
Забытые концепт-кары: Porsche Panamericana, предвестник купе-кроссоверов
Быстро и просто
Навещаем Михаила Алешина на самой гламурной гонке Indycar
Зверские пикапы
Пикапы, которые подготовлены для жесточайшего бездорожья
Чудеса селекции
Что получится, если скрестить квартиру с дачей: опыт россиян
Шведы поневоле
Исповедь россиянина, живущего в групповой семье
Добро пожаловать в рай
Жилье в Крыму: новую квартиру на полуострове можно купить за миллион рублей
Сносное настроение
Демонтаж жилых домов в Москве: что нужно знать
Вышка светит
Как выглядит частный особняк, побивший мировой рекорд этажности