Смерть двоих российских детей после введения препарата от спинально-мышечной атрофии (СМА) могла наступить в результате воспаления печени, спровоцированного компонентом препаратом «Золгенсма». Об этом в своем Telegram-канале написала доктор биологических наук, профессор Школы системной биологии Университета Джорджа Мейсона (Вирджиния, США) Анча Баранова.
Узнайте больше в полной версии ➞Баранова отметила, что дети умерли не сразу, а когда их лечащие врачи начали снижать дозу иммунодепрессантов, то есть препаратов, которые подавляют иммунитет человека для более успешной терапии, — если его не подавить, организм может отвергнуть введенный препарат.
«Оба пролеченных ребенка погибли не сразу после введения препарата, а через несколько недель после него — как только им начали снижать дозу обязательной иммуносупрессии», — прокомментировала биолог. Она добавила, что у этих двух пациентов могла быть гиперреакция на компонент AAV9 — вирусный вектор, который лежит в основе действия «Золгенсма».
По словам Барановой, этого можно было избежать, если пациентам провели генотипирование, что позволило бы предсказать реакцию организма на введение «Золгенсма». Также она подчеркнула, что винить сам препарат в гибели детей нельзя.
«Всего этим препаратом в рамках мировых испытаний и продаж на настоящий момент пролечено 1800 детей. (...) Без лечения все эти дети бы умерли от ужасной болезни SMA1, иссушающей мускулы, сначала скелетные, а потом и дыхательные», — объяснила биолог.
Ранее сообщалось, что Росздравнадзор начал проверку после смерти ребенка, который принимал препарат «Золгенсма». В России это уже вторая смерть пациента, принимавшего «Золгенсма», сообщила глава благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольга Германенко. Однако она подчеркнула, что о связи гибели детей с употреблением лекарства можно будет говорить только после тщательной проверки.