Китайские ученые восстановили зрение у мышей с помощью генетического редактора CRISPR. Результаты исследования описываются в Journal of Experimental Medicine.
Эксперименты проводились на животных с пигментным ретинитом — одной из главных причин слепоты у людей. Это заболевание вызвано мутациями в более чем 100 различных генах в нервных фоторецепторах, что приводит к ухудшению зрения у одного из четырех тысяч человек. Развитие патологии начинается с дисфункции и гибели светочувствительных палочковидных клеток, а затем распространяется на колбочки, необходимые для передачи цвета. В конечном итоге пациенты страдают от полной потери зрения.
В работе была применена новая форма редактирования генома PE SpRY на основе системы CRISPR. Этот метод позволил исправить сразу множество различных типов генетических мутаций, независимо от того, где они находились.
Авторы отредактировали геном нервных клеток сетчатки, в том числе дефектных или погибших фоторецепторов. У подопытных наблюдались нарушения в гене, регулирующем необходимый для зрения фермент PDE6β. После процедуры активность фермента была восстановлена, что предотвратило гибель палочек и колбочек.
Серия дальнейших испытаний показала, что эффект сохранялся у мышей даже в старости. В частности, животные смогли найти выход из визуально управляемого лабиринта почти так же, как и здоровые испытуемые.
