Российские ученые Научно-технологического университета «Сириус» в Краснодарском крае нашли способ избавить детей от слепоты. Об этом сообщает «Сириус журнал».
Специалисты разработали новый модифицированный вектор для генной терапии амавроза Лебера — наследственного заболевания сетчатки глаза, которое приводит к сильному ухудшению зрения и слепоте в 30-40 лет. Сейчас для лечения амавроза Лебера II типа используется препарат Luxturna, созданный в 2027 году в США. Лекарство воздействует на ген RPE65. «Есть и другие типы амавроза Лебера, поэтому поиск методов, способных вернуть зрение детям, сейчас в самом разгаре», — говорится в сообщении.
Отмечается, что главной сложностью в разработке лекарства является иммунный ответ. Чтобы решить эту проблему, российские ученые решили воспользоваться методом внесения изменений в экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном. В результате специалисты «Сириуса» создали улучшенную последовательность вектора, и она оказалась эффективной. Это может быть использовано при создании препаратов от слепоты и других наследственных заболеваний.
Ранее академик РАН Александр Гинцбург сообщил о разработке российскими учеными новой вакцины от всех типов рака. Препарат уже доказал свою эффективность на мышах. Планируется, что после окончания всех испытаний на основе универсального лекарства будут создавать индивидуальные вакцины для пациентов с раком.