Первые несколько детей в ходе клинических исследований получили новый российский препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом заявил министр здравоохранения России Михаил Мурашко, пишет ТАСС.
По его словам, отечественный препарат является аналогом «Золгенсма». «По спинальной мышечной атрофии уже такая наша с вами победа, что такие дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение», — подчеркнул Мурашко.
Спинальная мышечная атрофия считается самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Страдающий от болезни ребенок теряет возможность двигаться и дышать. «Золгенсма» — один из трех существующих в мире препаратов, применяющихся при СМА. Он выпускается швейцарской компанией Novartis и является самым дорогим в мире лекарством, стоимость одной дозы которого превышает два миллиона долларов.
В июле 2022 года «Золгенсма» официально появился и в России. Первые три упаковки использовали московская Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей. Однако уже в августе того же года появились сообщения о гибели двух детей из России и Казахстана в ходе лечения препаратом. Их смерть произошла на фоне почечной недостаточности после пять-шести недель введения лекарства.
По словам главы благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольги Германенко, в России это была уже вторая смерть ребенка, принимавшего «Золгенсма». При этом она подчеркнула, что о связи гибели детей с употреблением лекарства можно будет говорить только после тщательной проверки. В свою очередь, биолог Анча Баранова предположила, что летальный исход мог наступить в результате воспаления печени, спровоцированного компонентом препарата.