В США одобрили вмешательство в гены человека

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило препарат, предназначенный для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR). Об этом сообщает издание Science Alert.

Препарат патизиран блокирует синтез мутированного белка транстиретина (TTR), который в нормальной форме переносит гормон щитовидной железы тиротин и витамин ретинол. Дефектный белок способствует развитию амилоидоза, когда в тканях происходит накопление белково-полисахаридного комплекса — амилоида. Амилоидные бляшки способствуют дисфункции тканей и органов, в том числе сердца.

Механизм подавления активности транстиретина основан на РНК-интерференции, когда экспрессия того или иного гена подавляется с помощью малых молекул РНК (siРНК). Этот процесс начинается с разрезания длинных молекул чужеродной двухцепочечной РНК (принадлежащей вирусам) на отдельные фрагменты. Эти части включаются в состав комплекса RISC, который затем соединяется с комплементарными последовательностями матричной РНК (мРНК) и активируют их разрезание. Тем самым предотвращается процесс трансляции и синтез белка, который был закодирован в мРНК.

Больше важных новостей в Telegram-канале «Лента дня». Подписывайся!
Наука и техника00:0210 ноября

Зеленый сонник

Какой оказалась самая жуткая игра 2018 года: обзор Call of Cthulhu
Наука и техника00:01 6 ноября
Солдаты 339-го пехотного полка армии США в Великобритании перед отправкой в Архангельск. 1918 г.

«На этом настоял лично президент»

Зачем американская армия высадилась в раздираемой Гражданской войной России