В настоящее время введение нового препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) производства российской компании BIOCAD осуществлено уже двум пациентам. Принять участие в исследовании могут дети как из Российской Федерации, так и из других стран, в том числе СНГ, соответствующие критериям включения. Ранее министр здравоохранения России Михаил Мурашко на заседании президиума Совета законодателей заявил о том, что дети с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА) начали получать инъекции российского препарата против заболевания. Об этом сообщает ТАСС.
«По СМА — спинальной мышечной атрофии — это уже такая наша с вами победа, что эти дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение. На клинические исследования вышел отечественный препарат, аналог этого препарата — "Золгенсмы", и сегодня несколько детей получили первые инъекции данного лекарственного средства», — сказал Мурашко и напомнил, что в России действует проект по расширенному неонатальному скринингу на 40 врожденных и наследственных заболеваний
Генотерапевтический препарат ANB-004 биотехнологической компании BIOCAD — оригинальная разработка, полностью созданная учеными компании. И ANB-004, и «Золгенсма» являются генетической терапией на основе AAV со схожим механизмом действия заключающемся в восстановлении экспрессии SMN1 в различных тканях организма, в том числе и в моторных нейронах, пояснили в компании BIOCAD.
«Однако, в то время как "Золгенсма" состоит из природного вирусного капсида и нативной версии гена SMN1, исследуемый препарат ANB-004 оптимизирован таким образом, чтобы обеспечить наилучшее соотношение эффективности и безопасности. В исследуемом препарате ANB-004 использован мощный универсальный промотор. Последовательность гена SMN1 была изменена, чтобы усилить его экспрессию, а также повысить эффективность сборки вирусных частиц. Система доставки терапевтической нуклеотидной последовательности SMN1 тоже подверглась улучшению, по сравнению с природным аденоассоциированным вирусом 9 серотипа (AAV9). При этом модифицированный вектор потенциально должен быть менее активен в тканях нецелевых органов: сердце, легких, печени и других, тем самым снижая вероятность возникновения побочных эффектов», — рассказали в компании.
Препарат предназначен для терапии СМА 1 типа. Применение генотерапевтических препаратов предполагает однократное введение. Предполагается, что препарат ANB-004 будет способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена. Всего планируется включить до 12 пациентов в клиническое исследование.