Команда специалистов из Mass General Brigham впервые восстановила слух у старых мышей с помощью генетического редактирования rAAV. Результаты работы опубликованы в журнале Molecular Therapy.
Обычно в случае генетической причины потери слуха пациентам предлагаются методы, облегчающие течение заболевания — слуховые аппараты и импланты. Однако предотвратить или вылечить это состояние у людей до сих пор не удавалось. Одним из перспективных направлений может стать генетическое редактирование определенных мутаций. Пока что эффективность метода получилось доказать только у новорожденных животных с врожденным дефектом.
Теперь исследователи продемонстрировали, что рекомбинантные аденоассоциированные вирусы (rAAV) — платформа по доставке здоровых генов при помощи обезвреженных вирусов — может применяться и на пожилых млекопитающих. Для этого использовались модели старых мышей с мутацией, которая соответствует человеческому гену TMPRSS3, приводящему к прогрессирующей потере слуха. После введения здоровой вариации гена посредством rAAV у подопытных наблюдалось устойчивое восстановление слуха.
Авторы считают, что терапия на основе рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в сочетании с кохлеарным имплантатом или же сама по себе может лечить генетическую потерю слуха. В будущем планируется продолжить исследования, чтобы в конечном итоге протестировать технологию на людях и ввести ее в клиническую практику.