Компания Roche временно приостановит некоторые поставки в ряд стран за пределы США препарата генозаместительной терапии «Элевидис», предназначенного для лечения миодистрофии Дюшенна. Об этом со ссылкой на производителя сообщает Bloomberg.
Данный препарат однократного введения разработан глобальной биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics и является одним из самых дорогих в мире лекарств. По состоянию на февраль текущего года его стоимость составляла 3,2 миллиона долларов. Весной 2025 года компания сообщала о 550 коммерческих введениях препарата в мире. В России терапия данным препаратом началась около года назад за счет средств созданного президентом России федерального Фонда дополнительной помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра». В апреле 2025 года Фонд сообщал о достигнутой договоренности о снижении цены для России с 2,6 до 2,2 миллиона евро, а в начале июля – о 100-м российском ребенке, который получил «Элевидис» (международное непатентованное наименование – деландистроген моксепарвовек). Фонд оплачивает терапию «Элевидис» амбулаторным детям с миодистрофией Дюшенна, для которых нет других вариантов патогенетического лечения, и исключительно в возрасте 4 года – 9 лет и 1 месяц. Это возраст детей, которые участвовали клинических исследованиях, закончившихся в 2023-м году. Исследования подтвердили эффективность и безопасность препарата для этой возрастной группы пациентов.
Однако на прошлой неделе стало известно, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ограничило применение препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Причиной стали сомнения в его безопасности, так как сразу три пациента, получавшие генную терапию компании, скончались.
Два таких случая зафиксировали в марте и июне 2025-го: это были неамбулаторные (неходячие) пациенты значительно старше 9 лет, которым ввели «Элевидис» на третьей фазе исследований для соответствующей группы пациентов. Третий факт произошел совсем недавно — скончался взрослый пациент, участвовавший в первой фазе исследований препарата SRP-9004 — экспериментальной генной терапии Sarepta для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии, в которой использовалась та же вирусная векторная технология, что и в препарате Элевидис. Причиной стала острая печеночная недостаточность, возникновению которой мог способствовать препарат.
Вслед за тем, как требование о паузе в поставках для американского рынка согласилась исполнить компания Sarepta, об аналогичных мерах заявили и в Roche — компании, задействованной в экспорте лекарства за пределы США. При этом поставки, по данным Fierce Pharma, будут остановлены в страны, где применение препарата основывается на одобрении FDA, а это в основном страны Персидского залива. В другие страны препарат продолжат поставлять после согласования с местными регуляторами.