Сегодня все пациенты в России обеспечены отечественными рекомбинантными (генно-инженерными) препаратами для лечения гемофилии всех типов. Об этом заявил доктор медицинских наук, профессор Дмитрий Кудлай, генеральный директор компании «ГЕНЕРИУМ», обеспечившей население жизненно важными препаратами.
Соответствующая задача была поставлена правительством России и выполнялась усилиями одной компании. Проект предусматривал разработку, масштабирование и внедрение в практику полного пакета рекомбинантных факторов крови, произведенных полностью, от штамма-продуцента до готовой лекарственной формы.
«Благодаря усилиям компании "ГЕНЕРИУМ" сегодня Россия обладает технологиями производства всех рекомбинантных факторов свертывания крови. Выдающийся труд последних 10 лет, от создания молекул до практического применения, был ознаменован премией правительства Российской Федерации в области науки и техники 2019 года и Премией Приоритет Торгово-промышленной палаты РФ», — отметил вице-президент ТПП РФ Дмитрий Курочкин.
Еще 10 лет назад был зарегистрирован первый из трех важнейших препаратов для лечения этого заболевания — Эптаког альфа (Коагил-VII). Сегодня этот препарат широко применяется в различных областях — таких как акушерство, хирургия и других, но по-прежнему остается незаменимым в лечении гемофилии А и В с высоким титром ингибитора.
Вторым важным этапом в решении задачи стала регистрация восьмого фактора свертывания крови — Октофактора. Благодаря этой разработке удалось избавиться от рисков, связанных с импортозависимостью государства, и обеспечить пациентов с гемофилией А высокотехнологичным препаратом.
Заключительным этапом, позволившим окончательно решить вопрос обеспечения российских пациентов с гемофилией рекомбинантными препаратами свертывания крови, стало включение в перечень высокозатратных нозологий IX фактора свертывания крови — Иннонафактора (нонаког альфа).
Включение стало возможным благодаря совместным усилиям губернатора Владимирской области, Минпромторга РФ, Минздрава РФ, а также благодаря письменному поручению президента РФ Владимира Путина от 2014 года, которое касалось доступности российскому здравоохранению отечественных инновационных препаратов для лечения гемофилии.
«Учитывая современные требования к критериям доказательности в медицине, за эти 10 лет проведено 17 клинических исследований, включая регистрационные и пострегистрационные. Их результаты были представлены в 85 научных статьях специализированных журналов и на 78 конференциях, из них 29 — международные. Проведен технологический трансфер на зарубежные партнерские площадки для Юго-Восточной Азии и Ближнего Востока. Мы проделали большой путь, что позволило в наше непростое время обеспечить проверенными препаратами больных гемофилией в России и за рубежом», — подчеркнул Дмитрий Кудлай.
Факторы свертывания крови компании «ГЕНЕРИУМ» были созданы в рамках государственной программы «Фарма-2020» и входят в перечень стратегически значимых лекарственных препаратов, утвержденный распоряжением правительства РФ.
Ежегодно с 1989 года 17 апреля отмечается Всемирный день гемофилии.