Ученые Калифорнийского университета в Беркли предложили использовать мусорную ДНК птиц для генной терапии человека. Свои выводы исследователи представили в статье, опубликованной в журнале Nature Biotechnology.
Новый метод задействует птичий ретротранспозон — фрагмент некодирующей ДНК, который способен копировать себя и размножаться в пределах генома. Ретротранспозоны, также называемые мобильными генетическими элементами, присутствуют в геноме многих видов, в том числе и у человека, у которого на их долю приходится 40 процентов всей ДНК. Ранее их относили к «мусорной ДНК», не имеющей, как считалось, полезных функций.
«Точная РНК-опосредованная вставка трансгенов» (PRINT) основана на способности некоторых ретротранспозонов вставлять целые гены в геном, где они не затрагивают функции остальной ДНК. Этот метод дополняет собой уже широко применяемую технологию CRISPR, которая отключает гены, вызывая точечные мутации и вставляя короткие сегменты ДНК.
PRINT заключается в доставке фрагмента РНК, который кодирует белок R2, имеющей несколько активных частей, включая никазу и обратную транскриптазу. Никаза разрывает двухцепочечную ДНК, а обратная транскриптаза собирает цепочку ДНК, соответствующую другой молекуле РНК — той, что несет информацию, которую нужно встроить в геном. R2 встраивает синтезированный фрагмент ДНК в область, содержащую сотни идентичных копий гена, кодирующего рибосомальную ДНК. При такой избыточности случайное разрушение одного или нескольких рибосомальных генов не будет критическим.