Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. Об этом сообщает New Scientist.

В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах. Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз — но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.

подписатьсяОбсудить
00:01 1 октября 2016

Праздник школоты

С какими неприятными сюрпризами столкнулись посетители «Игромира»
00:01 19 сентября 2016
Готовящаяся к вспышке звезда Эта Киля в центре туманности Гомункул

Яркая смерть

Когда вспышка сверхновой уничтожит жизнь на Земле
Патруль на границеЯдерное обострение
Индия и Пакистан на пути к войне
Пробуждение сонной долины
Оплот буддизма превращается в популярный туристический район
«Роль России и США в Сирии сильно преувеличивают»
Василий Кузнецов о происходящем в Сирии и других странах Ближнего Востока
U.S. based cleric Fethullah Gulen at his home in Saylorsburg, Pennsylvania, U.S. July 29, 2016. REUTERS/Charles MostollerГидра Гюлена
Кого Эрдоган считает своим главным политическим противником
Вот такие пироги
«Лента.ру» подводит итоги сочинского инвестиционного форума
«Главная цель — благополучие людей»
Президент ЦСР Павел Кадочников о новой программе экономического развития России
Международный инвестиционный форум «Сочи-2016»
На черноморском побережье стартует главное экономическое событие осени
«Мы переживаем время возможностей»
Глава АИЖК о том, когда ставки по ипотеке упадут ниже 10 процентов
Праздник школоты
С какими неприятными сюрпризами столкнулись посетители «Игромира»
Иди играй, сынок
Почему любителям хардкорного футбола стоит выбрать новый PES, а не FIFA 17
Закат Атлантропы
Как немецкий архитектор хотел спасти белую расу
Во всю дурь
Как метамфетамин стал залогом побед гитлеровской Германии
Ким КардашьянЧто угрожает Кардашьян
Семь самых ярких пранков со знаменитостями
Шедевр под носом
Самые популярные фотографии Instagram за сентябрь
Джентльмен из песочницы
10 ярких поступков детей, поставивших на место знаменитостей и политиков
Рожать нельзя помиловать
Как живет страна, где за аборт можно получить 10 лет тюрьмы
Осенний набор
Все премьеры Парижского автосалона
Париж-2016
Репортаж с Парижского моторшоу: день первый
Великий увозитель
Все, что нужно знать о новом Land Rover Discovery, в 27 фотографиях
Лошади на литры
Самые вместительные машины с моторами мощностью 600 л.с. и больше
Перешли все границы
Как провести ночь в двух странах, не выходя из комнаты
Ниже плинтуса
Снимать квартиру в Москве стало неприлично дешево
Заодно похудели
Как купить квартиру при зарплате в 60 тысяч рублей в месяц, не имея накоплений?
Кадр из мультипликационного фильма "Окно", 1966 годКупили на свою голову
За право жить в апартаментах придется ежегодно платить сотни тысяч рублей
Развод на 450 миллионов
Как выглядит самый дорогой в мире дом