Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. Об этом сообщает New Scientist.

В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах. Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз — но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.

Обсудить
Наука и техника
 — 
13:52 21 февраля 2017
Александр Шестаков

«В развитии главное — масштаб цели»

Интервью с ректором ЮУрГУ Александром Шестаковым о науке, образовании и развитии
Мило ДжукановичИнтриги Черной Горы
Зачем Подгорица обвиняет Москву в попытке переворота
Виталий ЧуркинМаэстро дипломатии
Накануне своего дня рождения скончался постпред России при ООН Виталий Чуркин
Real estate magnate Donald Trump waves as he leaves a Greater Nashua Chamber of Commerce business expo at the Radisson Hotel in Nashua, New Hampshire, May 11, 2011. Trump suggested Wednesday it's not much fun flirting with the idea of running for president in the face of relentless attacks and ridicule. REUTERS/Don Himsel/Pool (UNITED STATES - Tags: POLITICS)Прощание с иллюзией
Почему Трамп не мог оправдать надежд на нормализацию отношений с Россией
People watch as India's Polar Satellite Launch Vehicle rocket takes off from the Satish Dhawan space center in Sriharikota, 90 kilometers (56 miles) north of Chennai, India, Monday, April 20, 2009. India on Monday launched the all-weather satellite to enhance its capability to monitor its sea and land borders and natural disasters, an official said. (AP Photo) ** INDIA OUT **Гонки на небесных ладьях
Азиатские державы рвутся в космос
Закат Запада
В Мюнхене самые влиятельные политики мира похоронили старый мировой порядок
Натянуть уши на нос
Шесть необычных поводов для обращения к пластическому хирургу
DATE IMPORTED:July 26, 2008Cambodian ride on a van leaving Phnom Penh city for their hometown, at a bus station July 26, 2008 for voting day tomorrow. Cambodia is due to hold a general election on July 27. «Тут во всем винят русских»
История уроженки Ростова-на-Дону, переехавшей в Камбоджу
Мусорщик в ИндииУ каждого дела запах особый
Daily Mail выбрала самые отталкивающие профессии в мире
Счастливы порознь
В США и Европе вошло в моду превращать развод в праздник
Тест: Самые безумные ПДД
Трудный тест на знание правил дорожного движения разных стран
Что купить за цену Lada Vesta в Европе
От каких моделей Lada Vesta собирается отвадить немцев
10 заброшенных суперкаров
Вызывающие боль фотографии великолепных автомобилей
Вырви глаз
15 слишком эпатажных проектов известных тюнинг-ателье
Бог простит
В церкви нашли квартиру с красной мебелью и портретами в стиле поп-арт
Дворянское гнездо
Один из самых шикарных в мире домов нашли в диком лесу
«Пусть меня захоронят в отравленную, но родную землю»
Почему люди отказываются покидать чернобыльскую зону: реальные истории
Поставили баком
Англичане сделали идеальный дом из резервуара для воды