Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. Об этом сообщает New Scientist.

В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах. Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз — но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.

Обсудить
Протоиерей Павел Хондзинский«Это что-то вроде саморефлексии Церкви»
Первый кандидат теологии о том, почему эта дисциплина достойна называться наукой
Владимир Путин в Национальном музее Республики Марий ЭлРекорд по самоварам
Зачем Путин предложил создать этнокультурные бренды
«Ощущение стабильности исчезло»
Почему россияне перестали верить в светлое будущее
Алексей Навальный«Пожалуйста, больше не обращайся в ЕСПЧ»
Как жалобы Навального могут помешать россиянам восстановить справедливость
Затяжной прыжок в могилу
Как приживалась в России готическая субкультура и почему не прижилась
Крепче стали
Еврочиновники вышли на тропу антидемпинговой войны с российскими металлургами
Чудо техники
Почему «Восточный Порт» называют лучшим угольным терминалом России
Не лезь в бутылку
Помогут ли безалкогольные выходные в борьбе с пьянством
Мясо в шоколаде
Какие продукты Россия продает загранице
Расходимся
Что скрывается за слухами об iPhone 8
Дотыкались
Зачем отправляли на смерть чернокожих коммунистов
Опасные гады
Найден настоящий виновник старения и смерти
Планета Х (в представлении художника)Сколько их
В Солнечной системе обнаружили новую планету
Завтрак сумоиста
Фотоистория про закулисную жизнь хранителей древнего японского единоборства
Кто с мечом к нам придет
С копьем, абордажной саблей и клинком в зонтике — против бандитов и террористов
«В этой стране я ощущаю социальную стабильность»
История москвички, переехавшей в Бельгию
Любовница с процессором
Кому нужны секс-роботы и чем они могут быть опасны
«Я ничего не делаю, и мне это нравится»
Откровения москвички, которая сдает жилье и принципиально не работает
Зарыться в песок
Купить квартиру на море теперь можно за миллион рублей и дешевле
Входят и выходят
Самые известные, необычные и дорогие бордели мира
У вас упало
Что на самом деле происходит с ценами на квартиры в Москве