Экспериментальное лекарство, направленное на подавление гена, связанного с болезнью Паркинсона, показало обнадеживающие результаты в первых испытаниях на людях. В работе, опубликованной в журнале Nature Medicine, ученые сообщили, что препарат BIIB094 способен существенно снижать уровень белка LRRK2 — одного из ключевых факторов развития заболевания.
В клиническом исследовании приняли участие 82 пациента. В рамках рандомизированного плацебо-контролируемого испытания участникам вводили препарат напрямую в спинномозговую жидкость. Лечение оказалось в целом безопасным: побочные эффекты были в основном легкими или умеренными и не требовали прекращения терапии.
Анализ показал, что уровень белка LRRK2 у пациентов, получавших препарат, снизился до 59 процентов. При этом эффект наблюдался независимо от наличия генетической мутации, что указывает на потенциально более широкое применение терапии.
Исследователи подчеркивают, что пока речь идет только о ранней стадии испытаний, где оценивались безопасность и биологический эффект, а не клиническое улучшение. Тем не менее результаты подтверждают возможность воздействия на механизмы болезни, а не только на ее симптомы, и открывают путь к разработке новых таргетных методов лечения.
Ранее ученые выяснили, что низкий уровень железа в волосах является признаком болезни Паркинсона.